FDA aprova fármaco para tratamento de doenças inflamatórias raras

FDA aprova fármaco para tratamento de doenças inflamatórias raras

A agência norte-americana que regula os medicamentos (FDA) aprovou o fármaco biotecnológico Arcalyst (rilonacept), da Regeneron Pharmaceuticals Inc, para o tratamento de determinadas doenças auto-inflamatórias hereditárias crónicas.

O fármaco foi aprovado para duas doenças raras conhecidas como síndromes periódicas associadas à Criopirina (CAPS, sigla em inglês), que se caracterizam por dores nas articulações, rash e lesões cutâneas, fadiga, e febre/arrepios em crianças e adultos. Um tipo mais grave pode resultar em perda auditiva e surdez.
O Arcalysts, a única terapia aprovada para pacientes com CAPS, bloqueia uma proteína de sinalização no organismo que em excesso pode criar inflamação.

No programa de desenvolvimento clínico, os pacientes tratados com Arcalysts apresentaram uma melhoria mais elevada no índice geral de sintomas do que os pacientes tratados com placebo. Estas melhorias foram sustentadas ao longo do tempo através de tratamento continuado com o fármaco.

A FDA aprovou o fármaco sob o programa de medicamentos órfãos, que fornece às companhias direitos exclusivos de comercialização durante sete anos para encorajar o desenvolvimento de tratamentos para doenças raras. A Regeneron espera lançar Arcalyst, o seu primeiro produto comercial, nos próximos 30 dias.
Aproximadamente 300 pessoas nos Estados Unidos sofrem de alguma forma desta doença.

Fonte: Reuters, CNN Money, RTT News