Os “medicamentos órfãos”

Os “medicamentos órfãos” são produtos médicos destinados à prevenção, diagnóstico ou tratamento de doenças muito graves ou que constituem um risco para a vida e que são raras. Estes medicamentos são designados como “órfãos” porque, em condições normais de mercado, a indústria farmacêutica tem pouco interesse no desenvolvimento e comercialização de produtos dirigidos para o pequeno número de doentes afectados por doenças muito raras.

Nas últimas décadas, a medicina e a investigação terapêutica obtiveram progressos substanciais que levaram à diminuição da mortalidade, ao aumento da perspectiva de vida e à erradicação de determinadas doenças.

Subsistem, no entanto, algumas doenças para as quais não há terapêutica satisfatória nem diagnóstico, prevenção e outras formas de tratamento, quer doenças prevalecentes e bem conhecidas, quer uma série de doenças que afetam apenas um número restrito de doentes. Foram identificadas cerca de 5.000 doenças deste segundo tipo (European Commission, 1998).

O problema dos medicamentos órfãos é uma das questões mais interessantes ligadas a medicamentos. A decisão das indústrias farmacêuticas na pesquisa e comercialização de produtos é influenciada pela demanda de determinadas doenças e principalmente o mercado potencial. Assim, concentram sua produção em determinadas linhas e retiram do mercado drogas de pouco consumo utilizadas em doenças raras, de muito pouco retorno ou de preço controlado pelo governo, por ser seu maior comprador (caso das doenças endêmicas). Esta decisão independe do sucesso do medicamento para determinadas doenças, mesmo devolvendo aos pacientes qualidade de vida e condições de participação na sociedade.(Silva, Regina celia dos Santos)

O processo que vai da descoberta de uma nova molécula à sua comercialização é longo (10 anos em média), caro (várias dezenas de milhões de euros) e muito incerto (por cada dez moléculas testadas, poderá haver apenas uma com efeito terapêutico). O desenvolvimento de um medicamento destinado ao tratamento de uma doença rara não permite a recuperação do capital investido na sua investigação.

Os medicamentos órfãos podem ser definidos como:

Medicamentos que não são desenvolvidos pela indústria farmacêutica por razões económicas mas que respondem a uma necessidade de saúde pública.

Na realidade, as indicações para um medicamento também podem ser consideradas ' órfãs ' dado que a substância pode ter sido desenvolvida para tratar uma doença frequente mas não ter sido desenvolvida para outra indicação, mais rara. 

  
Podem ocorrer três situações:

Produtos destinados ao tratamento de doenças raras:

Estes produtos são desenvolvidos para tratar doentes afectados por doenças muito graves para as quais não há tratamento disponível, ou este não é satisfatório. Estas doenças afectam apenas uma pequena parte da população (menos de uma pessoa por 2.000 na Europa), geralmente ao nascimento ou durante a infância. O número de doenças raras para as quais não existe tratamento é actualmente estimado entre 4.000 e 5.000 em todo o mundo. Estima-se que existam 25-30 milhões de pessoas afectadas por estas doenças na Europa.

Produtos retirados do mercado por razões económicas ou terapêuticas:

Por exemplo, a talidomida era muito utilizada como medicamento hipnótico há alguns anos atrás e foi posteriormente retirada do mercado quando foi demonstrado o seu efeito teratogéneo (causador de malformações). No entanto, este medicamento demonstrou propriedades analgésicas muito interessantes em doenças como a lepra ou o lúpus eritematoso. Estas são doenças para as quais não existe tratamento satisfatório.

Produtos que ainda não foram desenvolvidos:

- ou porque são derivados de um processo de investigação que não pode ser patenteada;

- ou porque visam mercados importantes que não são, no entanto, credíveis 

(ver o texto Medicamentos Órfãos nos Países do Terceiro Mundo).

Os doentes afectados por doenças raras têm de ser informados sobre os avanços científicos e terapêuticos. Têm obviamente os mesmos direitos aos cuidados de saúde que os restantes doentes. Visando estimular a investigação e desenvolvimento no sector dos medicamentos órfãos, as autoridades implementaram incentivos para as indústrias de saúde e biotecnologia. Estas medidas tiveram início em 1983 nos Estado Unidos da América com a criação do “Orphan Drug Act”, depois no Japão e na Austrália em 1993 e 1997, respectivamente. A União Europeia seguiu-se em 1999 com a implementação de uma política comum para os medicamentos órfãos.

http://www.orpha.net/consor/cgi-bin/home_info.php?