Terapia genética restaura sistema imunológico de crianças

Pesquisa

Nova técnica pode ajudar a tratar a imunodeficiência combinada grave, condição rara que bloqueia o desenvolvimento do sistema imunológico em recém-nascidos e os deixa vulneráveis a infecções

Pesquisadores trocaram gene mutante na medula óssea dos pacientes (Thinkstock)

Pesquisadores americanos desenvolveram uma nova terapia genética capaz de restaurar o sistema imunológico de crianças com imunodeficiência combinada grave, uma condição rara que bloqueia o desenvolvimento do sistema imunológico em recém-nascidos e os deixa vulneráveis a infecções. Se essas crianças não recebem tratamento, sua expectativa de vida é de dois anos.
Em uma pesquisa que durou 11 anos, cientistas do Instituto Nacional de Saúde dos Estados Unidos melhoraram técnicas de terapia genética existentes, incluindo a quimioterapia no processo, e conseguiram produzir níveis imunológicos normais em três pacientes. "Os médicos que cuidam de pacientes com imunodeficiência combinada grave costumam ter opções limitadas de tratamento", disse Dan Kastner, pesquisador do Instituto Nacional de Saúde e um dos autores do estudo. "Nós alcançamos um impressionante avanço em direção à cura da condição." O estudo foi publicado nesta terça-feira na revista Blood.

Baseado em fatos reais, o filme O Rapaz na Bolha de Plástico (1976) conta a história de um garoto que, por conta de problemas no sistema imunológico, vive isolado do mundo por uma bolha.

A imunodeficiência combinada grave é uma doença rara, que se tornou muito conhecida nos anos 70 por causa do filme O Rapaz na Bolha de Plástico, com John Travolta no papel principal. O roteiro do filme é baseado na história de David Vetter, um garoto que teve de viver 13 anos isolado para se proteger de infecções.
A doença pode ter inúmeras causas. Uma delas, responsável por até 15% dos casos, é uma mutação no gene responsável por expressar a enzima adenosina deaminase. Sem a enzima, as células-tronco presentes na medula óssea do paciente começam a acumular substâncias tóxicas e ter dificuldades em produzir as células de defesa. Desse modo, a criança fica vulnerável ao ataque de invasores.
Se o paciente tiver algum parente ccom tipo de sangue compatível, os médicos podem tentar fazer um transplante de medula para curar o problema. Caso contrário, ele terá de passar o resto da vida tomando injeções regulares da enzima para manter o funcionamento do sistema imunológico.
Tratamento – Desde a década de 90, os cientistas tentam desenvolver uma terapia genética capaz de tratar o problema. A intenção dos pesquisadores é substituir o gene defeituoso na medula óssea dos pacientes por sua versão saudável. Desse modo, ele iria produzir a enzima adenosina deaminase e prevenir a destruição do sistema imunológico.
No entanto, o processo tem se mostrado difícil. Até hoje, depois de várias pesquisas, somente dez crianças europeias conseguiram se livrar da doença. Agora, os cientista americanos melhoraram a terapia genética convencional, e obtiveram sucesso no tratamento de três crianças, que foram dispensadas das injeções da enzima.

Saiba mais

TERAPIA GENÉTICA
Tratamento que busca alterar o DNA de uma determinada célula, em busca de um resultado benéfico para a saúde de um paciente. Para isso, os cientistas precisam inserir um gene no núcleo da célula e fazer com que substitua outro. Os pesquisadores costumam usar como veículo desse gene um vírus ou retrovírus, pois esses vetores conseguem alterar o material genético de seu hospedeiro. Dentro da célula, o novo gene passa a fazer parte de seu DNA, e pode ser usado para tratar alguma doença.
CÉLULAS-TRONCO
Também chamadas de células-mãe, podem se transformar em qualquer um dos tipos de células do corpo humano e dar origens a outros tecidos, como ossos, nervos, músculos e sangue. Por essa versatilidade, elas vêm sendo testadas na regeneração de tecidos e órgãos de pessoas doentes.

Para desenvolver o novo método, os pesquisadores testaram a terapia em 10 crianças com a doença. Quatro desses pacientes receberam a terapia ao mesmo tempo em que continuaram o tratamento de reposição da enzima. Eles, no entanto,  não apresentaram nenhuma melhora em seu sistema imunológico natural. Segundo os pesquisadores, isso teria acontecido porque as injeções de enzima diminuiriam o efeito do tratamento ao diluir o número de células de defesa produzidas de modo correto em seu sangue.
Nos outros seis voluntários, os médicos cortaram a terapia com enzimas, e realizaram um tratamento com doses baixas de quimioterapia. Essas doses atacaram as células tronco mutantes na medula óssea dos pacientes, dando espaço para que as novas células-tronco injetadas pela terapia genética atuassem. "Esse passo se provou muito importante", disse Fabio Candotti, do Instituto Nacional de Saúde americano. "Ao ajustar a dosagem da quimioterapia, nós descobrimos o nível ideal para aumentar a eficácia da célula tronco modificada."
Como resultado, todos os seis pacientes apresentaram melhoras em seu sistema imunológico. Três deles conseguiram restabelecer as funções completas do sistema, podendo abrir mão do tratamento com enzimas. Agora, os pesquisadores estão testando a técnica em oito pacientes mais jovens, com um ano ou menos, e já adiantam que os resultados são ainda mais promissores.