TERAPIA GÊNICA

A terapia gênica ou geneterapia, em seu ao paciente. O enfoque in vivo é preferido porque é sentido mais amplo, consiste no tratamento ou na teoricamente mais eficiente e menos dispendioso.
prevenção de uma doença herdada ou adquirida Infelizmente, este enfoque ainda é limitado devido por manipulação genética. Esta definição inclui à ineficiência de endereçamento de genes para não só a correção de um fenótipo clínico em um tecidos específicos e à inabilidade em controlar
paciente pela introdução do material genético, quais células captam os genes transferidos. O como também a habilidade em usar técnicas método ex vivo é mais difícil e mais dispendioso,
genéticas para produzir grandes quantidades de mas é mais fácil controlar, pois como a produtos terapêuticos e vacinas geneticamente modificação genética ocorre in vitro, os tipos de construídas. células geneticamente alteradas podem ser
A premissa da terapia gênica é baseada na selecionados e especificamente reintroduzidos no correção da doença em sua origem - genes anormais paciente, no tratamento de terapia gênica.
ou mutações -, embora possa também ser utilizada As doenças humanas herdadas, que foram para tratamento de doenças adquiridas. escolhidas como alvos para a terapia gênica, têm Muitos agentes terapêuticos normalmente características comuns. São doenças associadas a utilizados, dependem da manipulação de genes defeitos monogênicos, identificados em nível
clonados. Por exemplo, um dos primeiros sucessos molecular e têm uma patologia bem caracterizada. nesta área é a insulina geneticamente produzida São doenças fatais que afetam crianças e cujas pela tecnologia do DNA recombinante, evitando terapias convencionais revelaram-se inadequadas assim, os problemas de uma resposta imune à ao tratamento.
insulina de porco. Podemos citar ainda, outros Em modelos animais, algum sucesso foi
exemplos de pro dutos ter apê uti cos assim obtido quando um gene normal foi fornecido às produzidos, como o hormônio de crescimento células, observando-se a correção do fenótipo humano, o fator IX para tratamento de hemofilia B clínico.
e a interleucina-2, para tratamento de pacientes As tentativas clínicas humanas têm sido com carcinomas renais. menos bem-sucedidas, e não está claro se ocorreu
A terapia gênica pode ser utilizada para algum benefício clínico documentado. Podemos
tratar distúrbios herdados, nos quais um único citar, como exemplo, a tentativa frustrada em se produto gênico está faltando ou é anormal. Pode tratar a Fibrose Cística com o gene CFTR também atuar no tratamento de doenças (regulador de condutância transmembranar da adquiridas, tais como cânceres ou doenças fibrose cística) usando vetores adenovirais que não
infecciosas. Em todos os casos, um gene clonado conseguiram aliviar a deficiência no transporte de deve ser transferido para as células do paciente. íons, devido à baixa transferência gênica.
Uma vez no interior, ele deve ser apropriadamente células in vivo e às respostas inflamatória e imune expresso em quantidades suficientes para aliviar causadas pelo vetor viral. O mesmo ocorreu na os sintomas clínicos da doença. É também crucial tentativa de tratamento para indivíduos portadores
que o gene clonado seja endereçado ao órgão ou de Distrofia Muscular Progressiva do Tipo tecido que expressa o defeito. Duchenne, através do uso de mioblastos, embora
São utilizados dois enfoques principais nos experimentos atuais utilizando vetores adenovirais, protocolos de terapia gênica para introduzir genes totalmente defectivos, portadores de um minigene
clonados nas células: métodos ex vivo e métodos in de distrofia, estejam sendo melhor sucedidos. vivo. No enfoque ex vivo, as células são removidas do paciente, multiplicadas em cultura geneticamente alterada in vitro e, então, retornadas
Rev. Fac. Ciênc. Méd. Sorocaba, v. 4, n. 1-2, p. III-IV, 2002
* Auxiliar de Ensino do Depto. de Medicina - CCMB/PUC - SP.
A despeito dos resultados negativos com as sítio correto no genoma e compreender as
tentativas clínicas atuais, a maioria dos cientistas e interações biológicas entre as diferentes células
pesquisadores clínicos ainda está otimista de que a humanas e genes nela inoculados.
terapia gênica se tornará uma forma de tratamento
para muitas doenças herdadas e adquiridas. Está REFERÊNCIA BIBLIOGRÁFICA claro, no entanto, que ainda necessitamos de muito trabalho para desenvolvermos os vetores ideais de 1. Borges-Osório MR, Robinson WM. Desvendando o direcionamento dos genes para as células iGmepnloicmaaç õHesu métiacnaos:. Pmroétjoetdoo sG edneo mesatu Hdou,m taenraop. iIan :g Bênoircgae se- apropriadas, encontrar modos de colocar o gene no Osório MR. Genética humana. Porto Alegre: Artmed; 2001.
Rev. Fac. Ciênc. Méd. Sorocaba, v. 4, n. 1-2, p. III-IV, 2002
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