Cientistas da Universidade de Massachusetts conseguiram
silenciar o cromossomo extra da trissomia 21, também conhecida como
síndrome de Down. Os cientistas fizeram o estudo em células, mas
acreditam que a descoberta pode pavimentar o caminho para estabelecer
terapias potenciais contra o mal. O estudo foi divulgado na revista
Nature.
A síndrome de Down é causada pela presença de três
cromossomos 21, ao invés de dois, como normalmente ocorre. A doença
causa problemas cognitivos, desenvolvimento precoce de Alzheimer, grande
risco de leucemia na infância, defeitos cardíacos e disfunções dos
sistemas endócrino e imunológico. Ao contrário de desordens causadas por
genes individuais, corrigir doenças causadas por um cromossomo inteiro
se mostrou um desafio para cientistas. Mas esse tipo de pesquisa teve
passos importantes nos últimos anos.
"A última década teve grandes avanços nos esforços de
corrigir desordens de gene único, começando com células in vitro e, em
muitos casos, avançando para tratamentos in vivo e clínicos", diz Jeanne
B. Lawrence, líder do estudo e professor da universidade. "Em
contraste, correção genética de centenas de genes em um cromossomo extra
inteiro tem permanecido fora do campo das possibilidades. Nossa
esperança para aqueles que vivem com síndrome de Down é que essa prova
de um princípio abra muitas animadoras novas avenidas para estudar a
desordem agora e trazer para o campo das considerações o conceito da
'terapia cromossômica' no futuro."
Para chegar a esse resultado, os pesquisadores usaram um
gene do RNA chamado de XIST, que é encontrado em fêmeas de mamíferos e é
capaz de silenciar um dos dois cromossomos X, impedindo que ele
processe proteínas. Com o uso de células-tronco, eles conseguiram fazer
com que esse gene "desligasse" o cromossomo extra da trissomia 21.
O próximo passo é avançar dos testes em células para as
cobaias. Os cientistas pretendem estudar se essa "terapia cromossômica" é
capaz de corrigir patologias em ratos com a síndrome de Down.
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