Como a Anvisa vê o uso off label de medicamentos
Cada medicamento registrado no Brasil recebe aprovação da Anvisa para uma ou mais indicações, as quais passam a constar na sua bula, e que são as respaldadas pela Agência. O registro de medicamentos novos é concedido desde que sejam comprovadas a qualidade, a eficácia e a segurança do medicamento, sendo as duas últimas baseadas na avaliação de estudos clínicos realizados para testá-lo para essas indicações.
Quando um medicamento é aprovado para uma determinada indicação isso não implica que esta seja a única possível, e que o medicamento só possa ser usado para ela. Outras indicações podem estar sendo, ou vir a ser estudadas, as quais, submetidas à Anvisa quando terminados os estudos, poderão vir ser aprovadas e passar a constar da bula. Estudos concluídos ou realizados após a aprovação inicial podem, por exemplo, ampliar o uso do medicamento para outra faixa etária, para uma fase diferente da mesma doença para a qual a indicação foi aprovada, ou para uma outra doença, assim como o uso pode se tornar mais restrito do que inicialmente se aprovou.
Uma vez comercializado o medicamento, enquanto as novas indicações não são aprovadas, seja porque as evidências para tal ainda não estão completas, ou porque a agência reguladora ainda as está avaliando, é possível que um médico já queira prescrever o medicamento para um seu paciente que tenha uma delas. Podem também ocorrer situações de um médico querer tratar pacientes que tenham uma certa condição que, por analogia com outra semelhante, ou por base fisiopatológica, ele acredite possam vir a se beneficiar de um determinado medicamento não aprovado para ela.
Quando o medicamento é empregado nas situações descritas acima está caracterizado o uso off label do medicamento, ou seja, o uso não aprovado, que não consta da bula. O uso off label de um medicamento é feito por conta e risco do médico que o prescreve, e pode eventualmente vir a caracterizar um erro médico, mas em grande parte das vezes trata-se de uso essencialmente correto, apenas ainda não aprovado. Há casos mesmo em que esta indicação nunca será aprovada por uma agência reguladora, como em doenças raras cujo tratamento medicamentoso só é respaldado por séries de casos. Tais indicações possivelmente nunca constarão da bula do medicamento porque jamais serão estudadas por ensaios clínicos.
O que é uso off label hoje pode vir a ser uso aprovado amanhã, mas nem sempre isso ocorrerá. O que é off label hoje, no Brasil, pode já ser uso aprovado em outro país. Não necessariamente o medicamento virá a ser aprovado aqui, embora freqüentemente isso vá ocorrer, já que os critérios de aprovação estão cada vez mais harmonizados internacionalmente.
A aprovação no Brasil, porém, pode demorar, por vários motivos, entre os quais o de que o pedido de registro pode ser feito muito mais tarde aqui do que em outros países. Também pode ocorrer que o medicamento receba aprovação acelerada em outro país, baseada na apresentação de estudos preliminares ou incompletos, o que, via de regra, não é aceito pela Anvisa. Por fim, um uso autorizado no Brasil pode ser uso off label em outros países.
A classificação de uma indicação como off label pode, pois, variar temporalmente e de lugar para lugar. O uso off label é, por definição, não autorizado por uma agência reguladora, mas isso não implica que seja incorreto.
Fonte: Anvisa
Certas drogas não param de surpreender os pesquisadores.
A rapamicina surgiu para tratar micoses; depois, foi usada para prevenir a rejeição de órgãos transplantados. Agora, a substância mostra potencial para ser o primeiro tratamento contra uma doença raríssima: a progéria.
Essa moléstia devastadora faz crianças envelhecerem muito rapidamente, como se fossem, de fato, pessoas idosas. Felizmente é uma doença genética muito rara. Só foi descrita no final do século 19.
"Pacientes com progéria parecem normais no nascimento, mas começam a mostrar perda de cabelos, retardo no crescimento, osteoporose e pele enrugada e seca com um ano de idade".
A rapamicina demonstrou ser uma espécie de "lixeiro celular" ao limpar células de vítimas da doença de uma substância nociva e provocadora de envelhecimento, a proteína mutante progerina.
Ela se acumula nas células e detona funções celulares. "Estudos prévios mostraram a ação da rapamicina na limpeza de agregados de proteína e envelhecimento",
"O estudo em culturas de células é o primeiro passo. Nós realmente esperamos que funcione em pacientes de progéria".
"É muito provável que a rapamicina tenha efeitos benéficos em pacientes com progéria. Há esforços no momento para iniciar um teste clínico com ela".
A nociva progerina também se acumula em pequenas quantidades em células humanas normais com a idade, o que mostra que a pesquisa também poderá ter utilidade para retardar os males do envelhecimento.
Mas, claro, os pesquisadores não recomendam que os maníacos da juventude eterna comecem a tomar rapamicina. É uma droga imunossupressora (inibe as defesas do organismo) e pode afetar órgãos como os pulmões.
E essa não é a primeira vez que a rapamicina ganha ares de "fonte da juventude". Ela foi a estrela de um estudo na revista britânica "Nature" que mostrou, em 2009, seu potencial de aumentar a vida de camundongos.
Cada medicamento registrado no Brasil recebe aprovação da Anvisa para uma ou mais indicações, as quais passam a constar na sua bula, e que são as respaldadas pela Agência. O registro de medicamentos novos é concedido desde que sejam comprovadas a qualidade, a eficácia e a segurança do medicamento, sendo as duas últimas baseadas na avaliação de estudos clínicos realizados para testá-lo para essas indicações.
Quando um medicamento é aprovado para uma determinada indicação isso não implica que esta seja a única possível, e que o medicamento só possa ser usado para ela. Outras indicações podem estar sendo, ou vir a ser estudadas, as quais, submetidas à Anvisa quando terminados os estudos, poderão vir ser aprovadas e passar a constar da bula. Estudos concluídos ou realizados após a aprovação inicial podem, por exemplo, ampliar o uso do medicamento para outra faixa etária, para uma fase diferente da mesma doença para a qual a indicação foi aprovada, ou para uma outra doença, assim como o uso pode se tornar mais restrito do que inicialmente se aprovou.
Uma vez comercializado o medicamento, enquanto as novas indicações não são aprovadas, seja porque as evidências para tal ainda não estão completas, ou porque a agência reguladora ainda as está avaliando, é possível que um médico já queira prescrever o medicamento para um seu paciente que tenha uma delas. Podem também ocorrer situações de um médico querer tratar pacientes que tenham uma certa condição que, por analogia com outra semelhante, ou por base fisiopatológica, ele acredite possam vir a se beneficiar de um determinado medicamento não aprovado para ela.
Quando o medicamento é empregado nas situações descritas acima está caracterizado o uso off label do medicamento, ou seja, o uso não aprovado, que não consta da bula. O uso off label de um medicamento é feito por conta e risco do médico que o prescreve, e pode eventualmente vir a caracterizar um erro médico, mas em grande parte das vezes trata-se de uso essencialmente correto, apenas ainda não aprovado. Há casos mesmo em que esta indicação nunca será aprovada por uma agência reguladora, como em doenças raras cujo tratamento medicamentoso só é respaldado por séries de casos. Tais indicações possivelmente nunca constarão da bula do medicamento porque jamais serão estudadas por ensaios clínicos.
O que é uso off label hoje pode vir a ser uso aprovado amanhã, mas nem sempre isso ocorrerá. O que é off label hoje, no Brasil, pode já ser uso aprovado em outro país. Não necessariamente o medicamento virá a ser aprovado aqui, embora freqüentemente isso vá ocorrer, já que os critérios de aprovação estão cada vez mais harmonizados internacionalmente.
A aprovação no Brasil, porém, pode demorar, por vários motivos, entre os quais o de que o pedido de registro pode ser feito muito mais tarde aqui do que em outros países. Também pode ocorrer que o medicamento receba aprovação acelerada em outro país, baseada na apresentação de estudos preliminares ou incompletos, o que, via de regra, não é aceito pela Anvisa. Por fim, um uso autorizado no Brasil pode ser uso off label em outros países.
A classificação de uma indicação como off label pode, pois, variar temporalmente e de lugar para lugar. O uso off label é, por definição, não autorizado por uma agência reguladora, mas isso não implica que seja incorreto.
Fonte: Anvisa
Certas drogas não param de surpreender os pesquisadores.
A rapamicina surgiu para tratar micoses; depois, foi usada para prevenir a rejeição de órgãos transplantados. Agora, a substância mostra potencial para ser o primeiro tratamento contra uma doença raríssima: a progéria.
Essa moléstia devastadora faz crianças envelhecerem muito rapidamente, como se fossem, de fato, pessoas idosas. Felizmente é uma doença genética muito rara. Só foi descrita no final do século 19.
"Pacientes com progéria parecem normais no nascimento, mas começam a mostrar perda de cabelos, retardo no crescimento, osteoporose e pele enrugada e seca com um ano de idade".
A rapamicina demonstrou ser uma espécie de "lixeiro celular" ao limpar células de vítimas da doença de uma substância nociva e provocadora de envelhecimento, a proteína mutante progerina.
Ela se acumula nas células e detona funções celulares. "Estudos prévios mostraram a ação da rapamicina na limpeza de agregados de proteína e envelhecimento",
"O estudo em culturas de células é o primeiro passo. Nós realmente esperamos que funcione em pacientes de progéria".
"É muito provável que a rapamicina tenha efeitos benéficos em pacientes com progéria. Há esforços no momento para iniciar um teste clínico com ela".
A nociva progerina também se acumula em pequenas quantidades em células humanas normais com a idade, o que mostra que a pesquisa também poderá ter utilidade para retardar os males do envelhecimento.
Mas, claro, os pesquisadores não recomendam que os maníacos da juventude eterna comecem a tomar rapamicina. É uma droga imunossupressora (inibe as defesas do organismo) e pode afetar órgãos como os pulmões.
E essa não é a primeira vez que a rapamicina ganha ares de "fonte da juventude". Ela foi a estrela de um estudo na revista britânica "Nature" que mostrou, em 2009, seu potencial de aumentar a vida de camundongos.
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