Terapia genética recupera visão de pacientes cegos nos EUA

Terapia genética recupera visão de pacientes cegos nos EUA
Teste envolveu três jovens voluntários com doença congênita hereditária.
Condição genética rara afeta 1 em cada 80 mil pessoas.

Graças a um vírus manipulado geneticamente, cientistas americanos conseguiram melhorar a sensibilidade visual de três pacientes cegos. Os resultados trazem esperança de que um dia uma doença congênita que causa a cegueira possa ser combatida de forma eficiente.

A enfermidade que vitimava os três jovens pacientes era a amaurose congênita de Leber (ACL). Trata-se de uma doença hereditária que afeta 1 em cada 80 mil pessoas, em média. Ela está ligada a uma deficiência em um gene, chamado RPE65, que faz com que o organismo deixe de produzir uma proteína que ajuda a regenerar a pigmentação da visão. Sem ela, as vítimas da doença perdem a capacidade de ver já nos primeiros poucos meses de vida.

Os cientistas liderados por Artur Cideciyan, da Universidade da Pensilvânia, nos Estados Unidos, tentaram resolver o problema com um método até hoje considerado controverso: terapia genética.

A idéia parece inofensiva: introduzir um gene que esteja "em falta" no organismo, para que tudo volte a funcionar corretamente. O problema é como inserir esse gene. Normalmente, o método mais eficiente é por meio de um vírus. Só que nem sempre as coisas correm bem.

É famoso o experimento de terapia gênica para tratamento do fígado que matou o jovem voluntário Jesse Gelsinger, então com 18 anos, em 1999. A comoção com o caso, ocorrido na mesma Universidade da Pensilvânia, atrasou as pesquisas por muitos anos e motivou a adoção de protocolos muito mais radicais para a condução desses experimentos.

Com isso, o campo andou a passo de tartaruga, e só agora começa a mostrar seu potencial novamente. Desta vez, com resultados positivos.

Os experimentos com os voluntários humanos só vieram depois de testes exaustivos com outros animais. E os três jovens (de 24, 23 e 21 anos) tiveram melhoras significativas em sua visão após a injeção, no olho, de um vírus adeno-associado (considerado o mais seguro para esse tipo de procedimento) contendo uma versão sadia do gene RPE65.

Olho bom, olho ruim


Cada paciente pôde fazer o papel de "controle" para si mesmo, uma vez que os cientistas só trataram um dos olhos de cada um. Assim, foi possível comparar a diferença de desempenho do olho tratado, em comparação com o outro.

Os resultados foram animadores. Os cientistas mostraram que o olho tratado, após 30 dias, mostrava sensibilidade à luz muito maior do que o olho "controle". Os desempenhos persistiram após 60 e 90 dias.

Mas nem tudo são flores. Os cientistas notaram que o tratamento não restaurou completamente a normalidade da visão. Um teste eficiente foi o exercício de adaptar os olhos à escuridão. Normalmente, leva-se quase uma hora para que a visão ganhe sua "potência" máxima quando entramos num ambiente escuro. Só que nos pacientes tratados esse número é bem maior: mais de oito horas.

Por isso, o próximo passo da pesquisa, reportada na edição desta semana do periódico da Academia Nacional de Ciências dos EUA, "PNAS", é tentar entender o que não está funcionando. Isso deve mudar até as estratégias que os cientistas usam para testar a capacidade da visão.
Globo.com